CSL 코리아는 자사의 혈우병 치료제 아이델비온(성분명: 알부트레페노나코그알파)의 실제 진료환경 기반 리얼월드 연구 결과가 유럽혈액학회지(European Journal of Haematology)에 게재됐다고 밝혔다. 이번 중간 분석은 프랑스 전역 29개 치료센터에서 진행된 ORPHEE 연구를 통해 아이델비온의 유효성과 안전성을 평가한 결과다.총 77명의 12세 이상 B형 혈우병 환자를 대상으로 평균 18개월 동안 진행된 이번 분석에서, 아이델비온은 연간 출혈률(ABR) 1.3회, 자연출혈률(AsBR) 0.7회, 관절출혈률(AjBR) 0.6회로 낮은 출혈 발생률을 보였다. 전체 환자의 48%는 출혈이 전혀 발생하지 않았고, 치료 효과에 대해 95% 이상이 ‘매우 우수’ 또는 ‘
식품의약품안전처(처장 오유경)는 씨에스엘베링코리아가 수입하는 희귀의약품 '헴제닉스주(성분명: 에트라나코진데자파르보벡)'를 9월 13일 허가했다고 발표했다.'헴제닉스주'는 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자가 없는 성인의 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천적 혈액응고 제9인자 결핍증) 치료에 사용된다. 기존 치료제와 달리 장기적인 치료 효과를 목표로 한 단회 투여 방식으로, 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다.식약처는 '헴제닉스주'의 품질, 안전성, 효과성, 제조 및 품질 관리 기준을 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(약칭: 첨단재생바이오법)에 따라 과학적으로 철저히 평가하고,
CSL베링의 한국지사 CSL베링코리아(대표이사 김기운)는 17일 식품의약품안전처로부터 자사의 B형 혈우병 치료제 ‘아이델비온’(성분명 알부트리페노나코그알파, 혈액응고인자 IX, 유전자재조합)의 용법ᆞ용량에 일상적 예방요법 중 ‘21일 간격 투여방법’을 추가하는 것을 허가 받았다고 24일 밝혔다.아이델비온은 B형 혈우병 성인 및 소아 환자에서 ▲출혈의 억제 및 일상적인 예방요법과 ▲수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방)에 사용할 수 있도록 허가되어 있다. 아이델비온은 일상적 예방요법의 권장 용량으로 주 1회 35~50IU/kg로 투여할 수 있으며, 주1회 요법으로 잘 조절되는 12세 이상 환자는 10일 또는 14일 간격으로 7...
CSL은 지난 20일(독일 말버그 현지 시각 기준) 유럽위원회(European Commission, EC)가 B형 혈우병 환자를 위한 1회성 유전자 치료제인 헴제닉스(HEMGENIX, 성분명 에트라나코진 데자파보벡 etranacogene dezaparvovec-drlb)를 조건부 판매 승인(CMA) 했다고 발표했다.헴제닉스는 혈액 응고에 중요한 역할을 하는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고9인자)의 생성을 활성화하는 기능성 유전자를 전달, 단 1회만 주입해도 연간 출혈 빈도를 감소시킬 수 있다. 헴제닉스는 유럽연합(EU) 및 유럽경제지역(EEA)에서 승인된 B형 혈우병 유전자 치료제이다.CSL의 연구개발 및 최고의료책임자인 빌 메자노트(Bill Mezzanotte) 박사는 “유럽에서 헴제닉스의 ...
