첨단바이오 기업 이엔셀은 유전성 망막색소변성(IRD) 치료를 위한 AAV 기반 플랫폼 기술을 국내 특허청에 등록했다고 9일 밝혔다. 이번 특허는 안구 내 타깃 세포에 유전자를 효율적으로 전달할 수 있도록 설계된 벡터 기술로, 다양한 망막 유전자치료제 개발에 활용될 수 있다.IRD는 전 세계적으로 인구 약 1300~2000명당 1명꼴로 발생하며, 망막색소변성증(RP)은 약 3000~5000명 중 1명 수준으로 보고된다. 질환군은 광수용체와 망막색소상피세포가 점진적으로 손상돼 실명에 이를 수 있으나, 현재 근본적 치료제는 없다.이번 기술은 특정 광수용체 세포에 선택적 유전자 전달을 가능하게 해 안구 조직 내 발현 효율을 높였다. 이로 인해 개별
AAV 유전자치료제 개발 전문기업 마크헬츠가 분당서울대병원 신경외과와 뇌졸중 및 뇌종양 맞춤형 유전자치료제 공동개발을 위한 전략적 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다.이번 협약으로 양 기관은 임상 데이터 공유, 표적형 AAV 캡시드 설계, 전임상 평가 및 임상시험까지 전 과정 협력을 추진한다.뇌졸중은 국내 사망 원인 4위이며, 고등급 뇌종양의 5년 생존율은 10% 미만으로 치료가 매우 어렵다. 특히 뇌혈관장벽(BBB)이 치료제 전달을 막아, 정밀한 AAV 유전자치료제가 새로운 대안으로 주목받고 있다.마크헬츠는 AI 기반 MAAV 플랫폼을 통해 BBB를 통과하는 차세대 AAV 벡터를 개발 중이며, 자동화 생산 능력까지 갖춘 국내 유일 기업이
대한민국 바이오 산업의 지형을 바꿀 만한 중요한 소식이 전해졌다. AAV 유전자 치료제 개발의 선두 주자 마크헬츠(MarkHerz Inc.)가 국내 최고 수준의 뇌 질환 임상 역량을 자랑하는 분당서울대학교병원 신경외과와 손을 잡고 뇌졸중 및 뇌종양 환자를 위한 맞춤형 유전자 치료제 개발에 나선 것이다. 이는 단순히 하나의 협력을 넘어, 난치성 질환 치료의 새로운 지평을 열고 국내 바이오 산업이 글로벌 시장의 ‘게임 체인저’로 도약할 수 있음을 보여주는 상징적인 사건이다. 유전자 치료가 왜 ‘게임 체인저’?뇌졸중과 뇌종양은 오랜 시간 인류를 괴롭혀 온 질환이다. 국내 사망 원인 4위를 차지하는 뇌졸중은 적절한 치료
㈜글루진테라퓨틱스는 폐동맥 고혈압 치료를 위한 유전자치료제 개발 가능성을 제시하며, 글로벌 제약사와 의료계의 주목을 받고 있다고 밝혔다. 이 연구결과는 네이처 바이오메디컬 엔지니어링(Nature Biomedical Engineering, IF 29.6) 저널에 지난 29일 게재됐다.폐동맥 고혈압은 심각한 질환으로, 혈관이 좁아져 심장기능 부전을 초래하고 환자 절반 이상이 5년 이내에 사망하는 것으로 알려져 있다. 현재까지 효과적인 치료제가 부족하며, 증상완화제인 혈관확장제 치료에도 고액의 치료비가 드는 상황이다.㈜글루진테라퓨틱스는 기존 AAV 캡시드를 엔지니어링해 확산 성능이 강화된 AAV 벡터를 개발하고, 정밀유도에 성공했다. 이 AAV 벡터
동아에스티(대표이사 사장 김민영)는 UMass(University of Massachusetts Chan Medical School, 매사추세츠 주립대학교 의과대학)와 AAV(Adenovirus-associated virus, 아데노부속바이러스) 매개 유전자치료제 공동연구 계약을 체결했다고 3일 밝혔다.동아에스티는 합성신약 부문의 강점을 활용하여 면역계 질환을 타겟으로 유전자치료제 분야에 대한 연구개발 역량을 집중하고 있다. 이번 유전자치료제 공동연구를 시작으로 장기적으로 더욱더 혁신적인 유전자치료제를 개발해 나갈 계획이다.양 기관은 면역질환 중 만성 염증성질환을 타겟으로 AAV 매개 유전자치료제로 공동연구를 진행할 계획이다.계약에 따라 UMass는 만성 염증성질환 타겟 유
아미코젠(대표이사 박철)이 한국세라믹기술원과 아데노부속바이러스(Adenovirus-associated virus, 이하AAV) 벡터 정제용 리간드 위탁개발계약을 체결하였다고 18일 밝혔다.양사는 금번 계약에 따라, 아미코젠의 원천기술인 단백질공학 기술에 세라믹기술원의 펩타이드 엔지니어링 기술을 도입해 AAV 벡터 정제용 리간드를 빠른 시일내 개발할 계획이다.그동안AAV 벡터는 유전물질(DNA, RNA 등)을 세포나 생체에 주입하기 위해 바이러스를 이용해 개발된 전달체다. 세포 및 유전자치료제의 대표적인 유전자 전달체로 현재 유전자 치료제 24% 이상이 AAV 벡터를 활용하고 있다. 다른 바이러스 벡터보다 면역 문제가 낮고, 형질주입(Transfection)이
마크헬츠(대표 이승민)가 지난 8월 11일 바이오벤처 기업 해암바이오(대표 장기육)와 서울성모병원 별관에서 심혈관질환 치료용 AAV 유전자치료제 개발을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 1일 밝혔다.이번 협약을 통해 양사는 혈관 표적 치료 분야 협업을 위한 지식 공유 및 공동 연구 인프라를 구축하고, 마크헬츠는 Target AAV vector(표적 전달체)의 개발, 생산 및 보급을, 해암바이오는 Therapeutic Gene(치료 유전자)의 선발 및 (전)임상시험을 담당함으로써 심혈관질환 및 당뇨병 분야의 혁신적 유전자치료제 개발에 매진하기로 했다.양사는 먼저 당뇨병으로 인해 절단해야 하는 상황에 이른 다리를 정상으로 회복할 수 있도록 하지혈관이
