골수섬유증 환자 대부분은 진단 시점부터 이미 빈혈을 안고 있다. 빈혈이 사망 위험을 약 두 배 높이는 위험 요인이지만 기존 치료제로는 빈혈까지 함께 관리하기 어려웠다. 이 공백을 겨냥한 치료제가 건강보험 급여를 받게 됐다.한국GSK는 골수섬유증 치료제 옴짜라(성분명 모멜로티닙염산염수화물)가 헤모글로빈 수치 10.0g/dL 미만인 IPSS intermediate-2(중간위험군-2) 이상 골수섬유증 치료에서 건강보험 급여를 적용받는다고 1일 밝혔다.골수섬유증은 골수의 섬유화로 정상적인 혈액 세포 생성 기능이 저하되는 희귀 혈액암이다. 비장 비대·혈소판 감소증·빈혈 등이 주요 증상으로 동반된다. 한 연구에 따르면 일차 골수섬유증 환자의 8
한국글락소스미스클라인(이하 ‘GSK’)는 자사의 골수섬유증 치료제인 '옴짜라(성분명: 모멜로티닙염산염수화물)'를 국내 출시했다고 12일 밝혔다. 이번 출시를 통해 옴짜라는 국내 골수섬유증 치료 환경의 미충족 수요로 남아있던 ‘빈혈’을 유의하게 개선하면서 기존 치료 목표인 전신 증상, 비장 비대 개선도 기대할 수 있는 치료 옵션으로 자리잡을 예정이다.옴짜라는 지난 해 9월, 빈혈이 있는 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치료제로 식품의약품안전처 허가를 받았다. 옴짜라는 JAK1, JAK2뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체
식품의약품안전처는 글락소스미스클라인이 수입하는 골수섬유증 치료 희귀의약품 ‘옴짜라정(성분명 모멜로티닙)’의 수입 품목허가를 승인했다고 24일 밝혔다. 골수섬유증은 조혈 기능을 담당하는 골수조직에 섬유화가 진행되면서 혈액 생성이 저하되는 희귀질환이다. 이번에 허가된 ‘옴짜라정’은 빈혈이 있는 성인의 중간 또는 고위험군 골수섬유증 환자 치료에 사용된다. 고위험군 골수섬유증에는 일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증 등이 포함된다.‘옴짜라정’은 야누스 인산화 효소(JAK)를 억제해 골수 세포의 과도한 증식과 섬유화를 억제한다. 더불어 액티빈 A 수용체 1형(Activi