한국GSK는 골수섬유증 치료제 옴짜라(성분명 모멜로티닙염산염수화물)가 헤모글로빈 수치 10.0g/dL 미만인 IPSS intermediate-2(중간위험군-2) 이상 골수섬유증 치료에서 건강보험 급여를 적용받는다고 1일 밝혔다.
골수섬유증은 골수의 섬유화로 정상적인 혈액 세포 생성 기능이 저하되는 희귀 혈액암이다. 비장 비대·혈소판 감소증·빈혈 등이 주요 증상으로 동반된다. 한 연구에 따르면 일차 골수섬유증 환자의 87%가 진료 의뢰 시점에 이미 빈혈 상태였던 것으로 보고됐다. 기존 JAK 억제제는 빈혈이나 혈소판 감소증으로 인해 용량 감량이나 치료 중단이 발생하는 경우도 있었다.
옴짜라는 JAK1·JAK2 외에 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 3중 기전으로 이 문제에 접근한다. JAK1·JAK2 억제는 전신 증상 개선과 비장 크기 감소에 기여하고, ACVR1 억제는 헵시딘 발현을 줄여 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다.
이번 급여는 SIMPLIFY-1·MOMENTUM 3상 임상을 근거로 이뤄졌다. SIMPLIFY-1에서는 JAK 억제제 치료 경험이 없는 골수섬유증 환자 432명을 대상으로 룩소리티닙과 비교했다. 24주 시점 비장 용적 반응(35% 이상 감소)에서 비열등성이 입증됐고, 수혈 비의존성 달성률은 옴짜라 투여군 66.5%, 룩소리티닙 투여군 49.3%로 옴짜라 투여군에서 유의하게 낮은 수혈 의존성이 확인됐다(nominal p<0.001). MOMENTUM에서는 JAK 억제제 투여 경험이 있는 빈혈 동반 환자 195명을 대상으로 다나졸과 비교했다. 24주 시점 총 증상 점수 50% 이상 감소율(25% 대 9%, p=0.0095), 수혈 비의존성 개선율(30% 대 20%, p=0.0064), 비장 용적 35% 이상 감소율(22% 대 3%, p=0.0011)에서 다나졸 대비 개선을 보였다.
옴짜라는 2023년 9월 FDA 허가, 2024년 9월 식약처 허가를 거쳐 2025년 3월 국내 출시됐다. NCCN·영국혈액학회(BSH) 등 글로벌 주요 가이드라인에서 빈혈 동반 성인 중간위험군 및 고위험군 골수섬유증의 1차 옵션으로 권고된다.
양유진 한국GSK 항암제사업부 총괄 전무는 "빈혈과 수혈 부담은 골수섬유증 환자의 삶의 질을 저하시키는 대표적인 미충족 수요였다"며 "이번 급여 적용으로 경제적 이유로 치료 접근에 어려움을 겪었던 환자들이 실질적인 혜택을 받을 수 있게 됐다"고 말했다.
송소라 헬스인뉴스 기자 press@healthinnews.kr
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