미국 FDA가 승인한 유일한 치료제 '로나파닙(조킨비)'은 1회 투약비용이 약 14억 원에 달한다. 생존 기간을 2.5년가량 늘릴 수 있지만, 병용 치료가 필요하고 부작용 가능성도 있어 한계가 크다.
김선욱 한국생명공학연구원 박사 연구팀은 이번에 조로증의 원인 유전자를 선택적으로 제거하는 RNA 가위 기술을 세계 처음으로 개발했다고 밝혔다. 병의 원인인 ‘프로제린’ 단백질을 만들어내는 RNA만 정밀하게 제거하면서, 정상 기능은 그대로 유지하는 방식이다.
조로증은 LMNA 유전자의 단일 돌연변이로 발생하며, 이 돌연변이로 생성된 ‘프로제린’ 단백질이 세포 핵을 손상시켜 전신 노화를 유발한다. 연구팀은 이 돌연변이 RNA만 표적하는 RNA 가위(RfxCas13d 기반)를 설계해, 비정상 단백질만 선택적으로 분해하는 데 성공했다.
이 기술은 DNA를 건드리지 않고 RNA만 조절하기 때문에 기존 유전자 편집법(CRISPR-Cas9)보다 안전성이 높다. 다른 유전자에 영향을 줄 위험도 적고, 필요 시 되돌릴 수도 있다.
연구팀은 조로증 유전자가 있는 마우스에 이 RNA 치료법을 적용해 탈모, 피부 위축, 척추 변형 등 주요 증상이 개선되는 것을 확인했다. 체중 증가, 생식 기능 회복, 심장·근육 기능 회복 등도 관찰됐다.
또한, 연구팀은 노화된 사람의 피부세포에서 프로제린이 점차 증가하는 것을 확인했고, RNA 가위 기술로 이 증가를 일부 억제할 수 있음을 확인했다. 조로증뿐 아니라 자연 노화에도 적용 가능성이 열렸다.
이번 연구는 국제학술지 Molecular Therapy 6월 14일자 온라인판에 게재됐다.
연구는 국가과학기술연구회 BIG사업, 글로벌 TOP사업, 과학기술정보통신부 신진연구사업, 산업통상자원부 바이오핵심기술개발사업 등의 지원을 받았다.
임혜정 하이뉴스(Hinews) 기자
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