급여 대상은 하이드록시우레아에 불응성 또는 불내약성을 보이며, 비장 크기가 17cm 이하인 환자다. 투여는 최대 3년까지 가능하며, 12개월 내 완전혈액학적 반응이 없을 경우 중단해야 한다.
진성적혈구증가증은 JAK2 유전자 돌연변이로 인해 적혈구, 백혈구, 혈소판이 비정상적으로 증가하는 희귀 혈액암으로, 혈전·색전증 등 합병증이나 백혈병으로 이어질 수 있다. 기존에는 하이드록시우레아 외에 대안이 없어 치료 공백이 컸다.
‘베스레미’는 JAK2 돌연변이를 선택적으로 억제하는 기전을 가진 치료제로, 2021년 식약처 허가를 받았다. 이번 급여 등재는 국내 환자를 포함한 임상 2상 결과를 기반으로 이뤄졌으며, 48주 투여 후 52.8%가 완전혈액학적 반응을, 39.4%가 분자학적 반응을 나타냈다.
김기원 파마에센시아코리아 의학부 전무는 “이번 급여 등재가 치료 접근성을 높이고, 환자들에게 실질적 혜택을 줄 계기가 되길 바란다”고 밝혔다.
김국주 하이뉴스(Hinews) 기자
press@hinews.co.kr