한독이 파브리병 환자들을 대상으로 한 장기 복용 연구에서 갈라폴드(미갈라스타트)의 안전성과 효능이 국내에서도 확인됐다고 발혔다. 이번 연구는 2017년부터 2023년까지 6개 의료기관에서 진행됐으며, 총 18명이 참여했다. 평균 복용 기간은 약 1년 5개월로, 장기 복용 상황을 현실적으로 반영했다.연구 과정에서 일부 환자에게 가벼운 부작용이 나타났지만, 복용을 중단해야 할 정도의 심각한 사례는 없었다. 또한 신장 기능은 안정적으로 유지돼, 치료 지속에도 큰 문제가 없는 것으로 나타났다. 이러한 결과는 이전 해외 연구와도 일치했다.전종근 부산대학교 어린이병원 교수는 “파브리병은 평생 관리가 필요한 질환이지만, 적절한 치료와
한독의 파브리병 경구용 치료제 ‘갈라폴드(미갈라스타트)’의 여성 환자 대상 장기지속 효과 연구 결과가 국제 학술지 Journal of Medical Genetics 9월호에 게재됐다고 밝혔다. 이번 연구는 갈라폴드가 심장과 신장 기능을 안정적으로 유지하며, 파브리병 관련 임상 사건을 감소시킨다는 결과를 도출했다.갈라폴드는 세계 첫 경구용 파브리병 치료제로, 한독이 국내에 공급하고 있다. 파브리병은 GLA 유전자 변이로 인해 발생하는 진행성 질환으로, 특히 여성 환자는 진단이 늦어지고 증상이 과소평가되는 경우가 많다. 연구에 따르면, 여성 환자 69.4%가 파브리병 증상을 경험했으며, 심혈관 질환이 가장 큰 사망 원인으로 나타났다.이번 연구
한독은 경구용 파브리병 치료제 ‘갈라폴드(성분: 미갈라스타트)’의 보험급여 기준이 1일부터 확대된다고 밝혔다.기존에는 정맥주사 방식의 효소대체요법(ERT)을 12개월 이상 선행한 만 16세 이상 환자만 급여 대상이었으나, 앞으로는 ERT 없이도 1차 치료제로 갈라폴드를 사용할 수 있다. 적용 연령도 만 12세 이상(체중 45kg 이상)으로 확대됐다.갈라폴드는 세계 첫 경구용 파브리병 치료제로, 미국 아미커스가 개발하고 한독이 국내에 공급 중이다. 2017년 국내 허가를 받았고, 2019년부터 급여가 적용됐다. 현재 45개국에서 사용되고 있다.갈라폴드는 병원에 주기적으로 방문해 정맥주사를 맞아야 하는 기존 치료와 달리, 환자가 이틀에 한
한독은 지난 5일~6일 서울 몬드리안 이태원 호텔에서 파브리병 최신 치료 지견을 공유하는 ‘갈라폴드 GENESIS 심포지엄’을 열었다고 밝혔다. 이번 행사는 심장내과, 신장내과, 소아청소년과, 의학유전학과 등 다양한 진료과 전문의들이 참석한 가운데 진행됐다.심포지엄에서는 파브리병의 조기 진단, 고위험군 선별, 국내외 환자 사례, 그리고 국내 최초 경구용 치료제인 갈라폴드의 효과와 복약 순응도에 대한 최신 데이터가 소개됐다.1일차에는 전종근 양산부산대병원 교수가 좌장을 맡고, 마크 토마스 호주 로얄 퍼스병원 교수와 김유미 세종충남대병원 교수가 발표자로 참여했다. 토마스 교수는 갈라폴드를 1차 치료제로 사용한 호주의 실제
한독이 국내에 공급 중인 경구용 파브리병 치료제 갈라폴드(성분명: 미갈라스타트)의 소아청소년 대상 임상 연구 결과가 국제 학술지 Molecular Genetics and Metabolism 5월호에 게재됐다고 밝혔다.이번 ASPIRE 연구는 순응변이 유전자를 가진 만 12세 이상 18세 미만 소아청소년 파브리병 환자를 대상으로 진행됐다. 신장 기능(eGFR, 알부민뇨), 심장 기능(LVMi), 혈장 lyso-Gb3 수치, 통증 및 삶의 질 지표 등을 종합적으로 평가했다.연구 결과, 치료 전반에서 신장과 심장 지표, lyso-Gb3 수치가 안정적으로 유지됐고, 통증과 위장 증상이 개선되거나 유지됐으며, 삶의 질 또한 향상된 경향을 보였다. 이상 반응은 별도로 보고되지 않았고, 복
