이번에 공개된 연구는 기존 C5 억제제에서 파발타 단독요법으로 전환한 3b상 APPULSE-PNH와 2년 연장 관찰 데이터를 포함한 APPLY-PNH 및 APPOINT-PNH 연구다.
APPULSE-PNH는 헤모글로빈 수치가 10g/dL 이상인 PNH 환자를 대상으로 진행됐으며, 파발타 투여 후 평균 2.01g/dL의 유의미한 수치 개선이 확인됐다. 전체 환자의 92.7%는 헤모글로빈 12g/dL 이상에 도달했으며, 24주 동안 수혈이 필요했던 사례는 없었다.
또한, 피로 개선 지표인 FACIT-Fatigue 점수는 평균 4.29점 향상돼 일반인 수준까지 회복됐다. 돌발성 용혈, 주요 혈관 이상반응 등은 나타나지 않아 안정적인 치료 효과도 입증했다.
파발타는 경구 복용이 가능한 B인자 억제제로, 혈관 내외 용혈을 모두 억제하는 기전을 바탕으로 기존 치료의 한계를 보완할 수 있는 옵션으로 기대를 모으고 있다.
장준호 삼성서울병원 교수는 “기존 치료로도 증상이 남는 환자에게 파발타는 의미 있는 대안이 될 수 있다”며, “경구 단일요법이라는 점에서도 환자 편의성이 높다”고 설명했다.
이지윤 한국노바티스 혈액암사업부 전무는 “이번 데이터를 통해 파발타의 치료 효과와 안전성이 다시 한번 입증됐다”며, “앞으로도 희귀질환 환자의 삶을 개선하는 데 집중하겠다”고 말했다.
김국주 하이뉴스(Hinews) 기자
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