경희대학교병원은 28일 오전 11시, 경희의료원 의생명연구동 제1세미나실에서 한국코헴회 서울경기지회 초청 혈우병 환자 및 보호자 대상 강연을 연다고 밝혔다이번 강연에는 윤회수 소아청소년과 교수와 구기혁 강동경희대병원 정형외과 교수가 참여해 최신 혈우병 치료와 관리법을 공유한다. 환자들의 궁금증을 풀고 위로하는 질의응답 시간도 마련된다.윤회수 교수는 “혈우병 치료제는 단순한 출혈 억제를 넘어 환자의 일상과 삶의 질에 큰 영향을 미친다”며 “치료법과 신약은 발전했지만, 비용 부담과 지원 한계로 아직 치료 사각지대에 놓인 환자가 많아 사회적 관심과 제도 개선이 필요하다”고 강조했다.한국코헴회는 이번 강연을 포함
CSL 코리아는 자사의 혈우병 치료제 아이델비온(성분명: 알부트레페노나코그알파)의 실제 진료환경 기반 리얼월드 연구 결과가 유럽혈액학회지(European Journal of Haematology)에 게재됐다고 밝혔다. 이번 중간 분석은 프랑스 전역 29개 치료센터에서 진행된 ORPHEE 연구를 통해 아이델비온의 유효성과 안전성을 평가한 결과다.총 77명의 12세 이상 B형 혈우병 환자를 대상으로 평균 18개월 동안 진행된 이번 분석에서, 아이델비온은 연간 출혈률(ABR) 1.3회, 자연출혈률(AsBR) 0.7회, 관절출혈률(AjBR) 0.6회로 낮은 출혈 발생률을 보였다. 전체 환자의 48%는 출혈이 전혀 발생하지 않았고, 치료 효과에 대해 95% 이상이 ‘매우 우수’ 또는 ‘
GC녹십자는 지난 13일 JW메리어트 서울에서 혈우병 전문 의료진을 대상으로 혈우병 환자의 동반 질환 관리 최신 지견을 공유하는 심포지엄을 열었다고 밝혔다.이번 행사에서는 최은진 대구가톨릭대학교병원 교수와 유기영 한국혈우재단 원장이 좌장을 맡았고, 혈우병 환자의 기대 수명 증가에 따른 대사성 질환과 심혈관 질환 관리에 중점을 두고 발표와 토론이 진행됐다.첫 세션에서 이승준 신촌 세브란스병원 교수는 비혈우병 환자의 고혈압, 고지혈증 및 항혈전제 관리 현황을 소개하며 조기 진단과 치료의 중요성을 강조했다. 이어 한정우 신촌 세브란스병원 교수는 혈우병 환자에서 나타날 수 있는 다양한 동반 질환과 관리 방안을 설명하며
한국다케다제약은 박영실 강동경희대병원 교수팀이 건강보험 청구 데이터를 활용해 14년간(2008~2021년) 국내 혈우병 A 환자 치료 경과를 분석한 ‘KHORT 연구’ 결과를 국제 혈우병 학술지 ‘Haemophilia’에 게재했다고 18일 밝혔다.이번 연구는 혈액응고 8인자 예방요법이 장기적으로 관절 손상을 줄이고 중증 출혈 발생을 억제하는 효과를 확인했다. 관절 수술은 2008년 대비 2021년에 72% 감소했으며, 출혈 위험 환자 비율도 낮게 유지됐다. 환자 수는 27% 증가했고, 고령 환자 비율과 함께 고혈압, 당뇨병 등 만성질환 유병률도 함께 증가했다.박영실 교수는 “혈우병 환자의 고령화와 만성질환 증가에 따른 관리가 중요해졌다”며, “KHOR
JW중외제약은 지난 9일부터 10일까지 서울 소피텔 앰배서더에서 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명: 에미시주맙)’의 임상 결과와 실제 치료 효과를 공유하는 ‘HAVEN 심포지엄’을 성공적으로 개최했다고 14일 밝혔다.이번 심포지엄은 헴리브라의 최신 임상 데이터와 치료 경험을 의료진과 공유하기 위해 마련됐으며, 혈우병 치료 분야의 국내외 전문가들이 참석해 높은 관심을 모았다.첫날에는 스티븐 파이프 미국 미시간대학병원 교수의 주제 강연이 진행됐다. HAVEN3 및 HAVEN4 임상의 장기 관찰 결과, 헴리브라 투여 환자의 연간출혈빈도(ABR)는 2.0회에서 0.8회로 감소했고, 단 한 차례도 출혈을 경험하지 않은 환자의 비율은 62.2%에서
한국다케다제약은 지난 8일 ‘세계 혈우인의 날(World Hemophilia Day)’을 맞아 혈우병에 대한 임직원들의 올바른 이해를 돕고, 환우들이 겪는 어려움에 공감하며 희망을 나누기 위한 전문의 특별 강연을 진행했다고 밝혔다.세계혈우연맹(World Federation of Hemophilia)이 지정한 ‘세계 혈우인의 날’은 매년 4월 17일로, 혈우병과 선천성 출혈 질환에 대한 사회적 인식을 제고하고 환자들의 치료 접근성을 향상시키기 위한 글로벌 캠페인이다.한국다케다제약 희귀질환사업부는 ‘세계 혈우인의 날’을 기념해 임직원을 대상으로 혈우병에 대한 올바른 이해와 환우에 대한 공감대를 확산하기 위한 전문의 특별 강연을 마련했다. 이번 강연에는
글로벌 헬스케어 기업 사노피(대표 배경은)가 지난 14일 서울 웨스틴 조선호텔에서 ‘사노피 혈우병 전문가 포럼 2025(Sanofi Hemophilia Expert Forum 2025)’를 성공적으로 개최했다고 밝혔다. 이번 포럼은 사노피 희귀혈액질환 사업부의 국내 출범 5주년을 기념해 마련됐다.포럼에서는 구홍회 한국혈우재단 서울의원 교수가 좌장을 맡고, 혈액응고인자 8인자와 9인자의 응고 활성도 차이에 따른 지혈 분석(유기영 원장), 출혈 양상에 따른 맞춤형 치료 전략(김지윤 교수), 알프로릭스 활용 사례(휴엔 트랜 센터장) 등 3개의 세션이 진행됐다.특히, 휴엔 트랜 센터장은 2018년부터 반감기 연장 제제(Extended Half-Life, EHL)로 전환한 호주 B형
JW중외제약은 자사가 공급하는 혈우병 치료제 ‘헴리브라’를 투약한 중증 A형 혈우병 환자들의 삶의 질이 눈에 띄게 개선됐다는 연구 결과가 ‘유럽혈우병협회 연례총회(EAHAD 2025)’에서 발표됐다고 31일 밝혔다.EAHAD는 혈우병과 기타 출혈성 질환 분야에서 최신 연구와 치료법을 공유하는 국제 학술 행사다. 지난달 5일부터 3일간 이탈리아 밀라노에서 열린 이번 행사에는 전 세계 의료 전문가, 연구자, 환자 단체 등이 참석해 관련 질환에 대한 지식과 경험을 나눴다.이번 연구는 얀 아스테르마르크(Jan Astermark) 스웨덴 룬드대학교 중개의학과 교수 연구팀이 주도했다. 연구팀은 기존에 24주 이상 8인자 제제를 사용해 예방요법을 받아온
JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’가 환자의 통증 관련 삶의 질을 개선한다는 연구 결과가 최근 국제 학술지 ‘헤모필리아(Haemophilia)’에 게재됐다고 20일 밝혔다.헴리브라는 A형 혈우병 환자의 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신 신약으로, 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다. 특히, 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 비항체 환자 모두 사용할 수 있으며, 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 것이 특징이다. 지난해 6월 기준 전 세계 약 2만5000명의 A형 혈우병 환자가 헴리브라 치료를 받고 있다.벨기
티움바이오(321550)는 혈우병 치료 신약 ‘TU7710’의 임상 1a상을 성공적으로 마무리했다고 24일 밝혔다. 임상은 건강한 성인 남성 40명을 대상으로 진행됐으며, 높은 안전성과 내약성을 입증했다.TU7710은 혈액 응고 제7인자(Factor VIIa)를 기반으로 개발된 치료제로, 기존 혈우병 치료제의 한계를 극복할 가능성을 보여줬다. 임상 결과, 중대한 이상 사례는 없었으며, 약물 관련 부작용은 모두 경미한 수준인 Grade 1 또는 Grade 2로 보고됐다. 약동학(PK) 분석 결과, TU7710은 0.1mg/kg에서 1.6mg/kg까지 5개 용량군 모두에서 경쟁 치료제인 ‘노보세븐(NovoSeven)’과 ‘세븐팩트(SevenFact)’ 대비 평균 7배 긴 반감기를 보였다. 사측에 따
B형 혈우병 유전자 치료제 헴제닉스(Hemgenix)가 식품의약품안전처로부터 승인을 받으며 국내 유통될 예정이다. 업계에서는 헴제닉스를 기존의 응고 인자 보충 방식의 치료제를 대체할 혁신적인 유전자 치료제로 평가하고 있다. 단 한 번의 투여만으로 혈우병 B형의 원인인 혈액 응고 인자 IX를 환자 스스로 생성하게 돕기 때문이다. 하지만 그 가격이 무려 47억 원에 달해 급여 적용 여부가 향후 헴제닉스의 시장 안착에 중요한 변수로 작용할 것으로 보인다.◇ 혁신적인 치료제 헴제닉스헴제닉스는 CSL 베링(CSL Behring)에서 개발한 B형 혈우병 유전자 치료제다. 유전자 요법을 통해 환자의 간에 유전자를 삽입해 부족한 응고 인자 IX를 생성하
식품의약품안전처(처장 오유경)는 씨에스엘베링코리아가 수입하는 희귀의약품 '헴제닉스주(성분명: 에트라나코진데자파르보벡)'를 9월 13일 허가했다고 발표했다.'헴제닉스주'는 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자가 없는 성인의 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천적 혈액응고 제9인자 결핍증) 치료에 사용된다. 기존 치료제와 달리 장기적인 치료 효과를 목표로 한 단회 투여 방식으로, 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다.식약처는 '헴제닉스주'의 품질, 안전성, 효과성, 제조 및 품질 관리 기준을 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(약칭: 첨단재생바이오법)에 따라 과학적으로 철저히 평가하고,
'GBC 2024: 규제과학 포럼'에서 6일 맞춤의료, 빅데이터 및 규제과학: 혈우병 A 환자 맞춤치료 의사결정 지원 시스템 사례'를 주제로 GC녹십자 최봉규 데이터사이언스 센터장이 강연했다. 최 센터장은 "혈우병 환자들의 개인 맞춤형 치료를 위해서는 많은 사람들의 노력과 도움이 필요했다"며 "환자 맞춤형 치료를 위해서는 시스템, 테크놀로지, 가이드라인 완화 등 다방면의 노력이 필요했는데 가장 중요한 것은 실제 환자들이 의지와 노력, 편안함을 느낄때 맞춤형 치료가 가능했던 것 같다"라고 말했다.
GC녹십자는 4일부터 6일까지 열린 ‘2024 글로벌 바이오 콘퍼런스(GBC)’에 참가해 ‘혈우병 환자 맞춤치료 의사결정 지원 시스템 사례’에 대한 주제 발표를 진행했다고 6일 밝혔다.식약처가 주최하는 ‘2024 글로벌 바이오 콘퍼런스(Global Bio Conference, 이하 GBC)’는 세계 규제당국, 제약업계, 학계, 환자단체 등 전문가들이 모여 각국의 바이오의약품 최신 규제 동향과 개발 현황을 공유하고 미래 발전을 위한 혁신과 협력 방안 등을 논의하는 글로벌 소통의 장이다.GC녹십자는 이번 행사 기간 동안 부스 운영을 통해 지속적으로 확대 중인 위탁생산(CMO)사업 역량과 R&D 파이프라인 경쟁력을 알리고 글로벌 파트너사들과 협업 가능성을
티움바이오가 국제혈전지혈학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis; ISTH)’ 연례학회에 참석해 혈우병 치료 신약 ‘TU7710’의 임상 성과를 발표하고 글로벌 파트너십 구축에 나섰다고 24일 전했다.TU7710은 체내 철(Fe)을 운반하는 당단백질인 ‘트랜스페린(transferrin)’을 융합하는 티움바이오의 기술이 접목되어 치료제의 반감기를 늘린 신약으로, 올해 하반기부터 유럽에서 혈우병 환자들을 대상으로 임상 1b상에 진입할 계획이다티움바이오는 현재 혈우병 치료신약 TU7710의 약동학(pharmacokinetics), 약력학(pharmacodynamics), 안전성 등을 평가하는 임상 1a상을 건강한 성인 남성 대상으로 진행 중이고, 금번 학회...
GC녹십자는 14일 여의도 콘래드 서울 호텔에서 혈우병 전문 의료진을 대상으로 경증ㆍ중등증 혈우병 치료의 최신 지견에 대해 공유하는 심포지엄을 개최했다고 17일 밝혔다.이번 심포지엄에서는 대구가톨릭대학교병원 소아청소년과 최은진 교수가 좌장을 맡았으며, 첫번쨰 발표세션에서 강동경희대학교병원 소아청소년과 박영실 교수가 ‘비 중증 혈우병 환자의 최신 지견(Recent insight into non-severe hemophilia)’라는 주제로 경증ㆍ중등증 혈우병 질환의 정확한 인식과 초기 진단의 중요성에 대해 발표를 했다.박영실 교수는 “비 중증 혈우병 환자는 스스로 출혈을 인지하는 시점이 늦어져 예후가 좋지 않을 수 있음으로 혈우병 전문가의...
티움바이오가 ‘국제혈전지혈학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis; 이하 ISTH)’에서 혈우병 치료 신약 ‘TU7710’의 임상 성과를 발표한다고 밝혔다.티움바이오는 건강한 성인 남성 대상으로 혈우병 우회인자 치료제 TU7710의 안전성 및 약동학, 약력학적 특성을 평가한 임상 1a상에서 탁월한 임상 중간결과를 확인했다고 10일 밝혔다.공개된 연구 초록에 따르면, TU7710 100μg/kg 투약그룹(cohort1)의 반감기 평균값은 14.81시간, 200μg/kg 투약그룹(cohort2)은 12.33시간으로 나타나 기존 치료제인 노보세븐(Novoseven) 반감기 대비 6~7배의 긴 반감기 데이터를 확보했다. 또한, 혈전 관련 이상반응 등 심각한 부작용...
사노피-아벤티스 코리아(이하 사노피)가 자사의 A형 혈우병 치료제 ‘엘록테이트’ 포장 케이스를 기존 플라스틱 재질에서 종이 재질로 변경했다고 30일 밝혔다. 이번 친환경 패키지 디자인은 제품이 환경에 미치는 영향을 줄이고 혈우병 환자의 질환 관리 편의성을 증진하기 위한 목적으로 진행됐다는 설명이다.2020년 6월 국내에 출시된 엘록테이트는 지금까지 제품과 구성품들을 안전하게 보관하기 위해 플라스틱으로 제작된 하드케이스형 패키지를 사용했다. 이 패키지는 외부 충격으로 인한 손상으로부터 구성품들을 안전하게 보관할 수 있고 휴대가 편리하다는 이점이 있었으나, 실제 사용 환자 사이에서는 분리배출이 쉽지 않다는 의견이 ...
노보 노디스크제약(대표 사샤 세미엔추크) 희귀질환사업부는 4월 17일 세계혈우병의 날(World Hemophilia Day, 이하 WHD)을 맞이하여 혈우병 환자의 관절 보호를 위한 무릎보호대와 임직원들이 직접 제작한 키링(key ring)을 한국코헴회에 기부했다고 밝혔다.혈우병은 충분한 혈액 응고 단백질이 부족하여 혈액이 제대로 응고되지 않는 희귀질환이다. 현재 전 세계적으로 혈우병 진단 및 전문 치료에 대한 접근을 개선하기 위해 매년 4월 17일 세계 혈우병의 날을 지정하여 기념하고 있다.현재 혈우병의 치료방법은 지속적으로 개발되고 있으나, 출혈질환을 가진 환자들은 일상생활 또는 일터에서 여전히 어려움을 겪고 있다. 일부 혈우병 환자들...
티움바이오는 혈우병 치료신약 TU7710의 글로벌 임상 1b상 개시를 위한 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 20일 공시했다.임상 1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이고, 혈우병 환자 대상으로 TU7710을 단회 및 반복 투여 후 안전성 및 약동학, 약력학적 특성을 평가한다. 또한 단계적으로 용량을 증량 투약해 임상 2/3상을 위한 적정 용량을 찾는 목적이다.TU7710은 혈액응고 제7인자(coagulation factor VIIa)를 재조합한 바이오의약품이다. 혈액응고 제7인자에 트렌스페린(transferrin)을 융합해 반감기를 기존 치료제와 비교해 최대 6~7배 길게 만든 장기지속형 신약으로, 혈우병 환자들의 투여 빈도를 줄여준다.티움바이...
