헌터증후군은 리소좀 축적 질환으로, 환자 70%가 중추신경계에 심각한 손상을 입는 희귀 유전병이다. GC녹십자는 이 중증 환자들을 위해 세계 처음으로 뇌실에 직접 투여하는 ICV 제형을 개발했다고 설명했다.
헌터라제ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 통해 약물을 뇌실에 주기적으로 투여해, 뇌혈관장벽을 통과하지 못하는 기존 정맥주사제의 한계를 극복했다.
일본 임상 결과, 이 약은 중추신경 손상의 주요 원인인 헤파란 황산을 크게 줄였고, 2021년 일본에서 품목허가를 받았다. 5년 장기 추적 연구에선 헤파란 황산이 낮게 유지되면서 인지 기능 퇴행이 지연되거나 개선되는 효과도 확인됐다.
헌터라제ICV는 지난 2월 국내 희귀의약품으로 지정됐으며, 일본과 러시아, 유럽에 이어 네 번째다. 현재 일본에서 판매 중이며, 지난해 12월 러시아 품목허가를 획득했다.
김국주 하이뉴스(Hinews) 기자
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