갈라폴드는 세계 첫 경구용 파브리병 치료제로, 한독이 국내에 공급하고 있다. 파브리병은 GLA 유전자 변이로 인해 발생하는 진행성 질환으로, 특히 여성 환자는 진단이 늦어지고 증상이 과소평가되는 경우가 많다. 연구에 따르면, 여성 환자 69.4%가 파브리병 증상을 경험했으며, 심혈관 질환이 가장 큰 사망 원인으로 나타났다.
이번 연구는 갈라폴드의 임상 3상인 FACETS와 ATTRACT 및 각 연구의 OLE 데이터를 바탕으로 진행됐다. 연구에 참여한 60명의 여성 환자들은 평균 5.1년간 갈라폴드를 복용했으며, 이들의 심장과 신장 기능은 안정적으로 유지됐다. 구체적으로, 평균 eGFR 연간 변화율은 -1.1mL/min/1.73m²로, 건강한 성인과 비슷한 수준이었다. 또한, 좌심실 질량 지수의 연간 변화율은 1g/m² 이하로 안정적이었다.
갈라폴드는 현재 미국, 영국, 일본 등 45개국에서 사용 중이며, 한국에서는 2017년 품목허가를 받았다. 2019년부터 순응변이 파브리병 치료에 보험급여가 적용됐으며, 올해 8월에는 1차 치료제로 급여가 확대됐다. 경구 제형인 갈라폴드는 병원 방문 횟수를 줄여 환자 편의성을 높여주며, 일상생활 유지에 도움이 된다.
김국주 기자
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