이번 연구는 2017년부터 2023년까지 6개 의료기관에서 진행됐으며, 총 18명이 참여했다. 평균 복용 기간은 약 1년 5개월로, 장기 복용 상황을 현실적으로 반영했다.
연구 과정에서 일부 환자에게 가벼운 부작용이 나타났지만, 복용을 중단해야 할 정도의 심각한 사례는 없었다. 또한 신장 기능은 안정적으로 유지돼, 치료 지속에도 큰 문제가 없는 것으로 나타났다. 이러한 결과는 이전 해외 연구와도 일치했다.
갈라폴드는 순응변이를 가진 파브리병 환자에게 적용되는 경구용 치료제로, 국내에서는 2017년 승인 후 연령 제한이 점차 확대돼 2025년 현재 만 12세 이상 환자까지 보험급여가 적용된다.
김국주 기자
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