EN001은 탯줄에서 유래한 중간엽줄기세포(MSC)를 기반으로 설계됐다. 이엔셀은 자체 개발한 ENCT(ENCell Technology) 플랫폼을 활용해 세포 노화를 늦추고 치료 관련 단백질 분비를 강화하는 전략을 적용했다. 목표는 손상된 말초신경 부위에서 신경수초 재생을 촉진하는 것이다.
이번 유럽 신청은 지난해 미국 FDA에서 EN001이 CMT 적응증으로 희귀의약품 지정을 받은 후, 글로벌 개발 범위를 넓히려는 후속 전략이다. CMT는 근력 저하와 감각 이상, 보행 장애를 점진적으로 일으키는 희귀 신경질환으로, 현재 근본적 치료 옵션이 제한적이다.
현재 EN001은 국내에서 CMT1A 환자를 대상으로 임상 시험이 진행 중이다. 이엔셀은 임상 데이터를 확보하고 제조·품질 관리의 일관성을 검증해 향후 글로벌 진출 기반을 마련하고 있다.
이엔셀 관계자는 “EMA 희귀의약품 신청은 EN001의 국제 개발 전략에서 중요한 이정표”라며 “임상 진행과 함께 제약사와의 협력 및 기술이전 기회도 검토할 계획”이라고 말했다.
EMA 희귀의약품 지정은 COMP 심사를 거쳐 결정된다. 지정될 경우 연구 자문과 수수료 감면, 허가 후 일정 기간 시장 보호 등 다양한 지원이 제공된다.
김국주 헬스인뉴스 기자 press@healthinnews.kr
김국주 기자
press@healthinnews.kr