이로써 헌터라제 ICV는 일본과 러시아에 이어 세 번째 국가에서 공식 치료제로 인정받게 됐다. 헌터증후군 환자 중 인지기능 저하 등 중추신경계 증상을 겪는 중증 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공할 전망이다.
헌터증후군은 체내에 ‘글리코사미노글리칸(GAG)’이 축적되면서 골격 이상, 관절 변형, 심장 기능 이상 등을 일으키는 질환이다. 특히 중증 환자의 경우 뇌 손상으로 인한 인지기능 저하가 두드러지는데, 일반적인 정맥주사 제형은 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하기 어려워 뇌 증상 개선에 한계가 있었다. 헌터라제 ICV는 뇌실에 약물을 직접 투여함으로써 이러한 기술적 장벽을 극복했다.
임상 분석 결과, 헌터라제 ICV 투여군은 뇌척수액 속의 헤파란 황산 농도가 크게 줄어든 것으로 나타났다. 이는 약물이 뇌 조직 내 대사 이상을 직접적으로 교정하고 있음을 시사한다. 실제로 환자들의 인지 및 발달 기능이 악화하지 않고 안정적으로 유지되는 데이터가 확보되었으며, 장기적인 투약 시에도 안전성이 확인됐다.
GC녹십자는 이번 페루 허가를 시작으로 글로벌 희귀질환 치료제 시장에서의 지배력을 강화할 계획이다. 이재우 GC녹십자 개발본부장은 “임상적 가치가 증명된 만큼 전 세계 중증 헌터증후군 환자들에게 실질적인 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 강조했다. 이번 성과는 한국 의료기기 및 제약 분야의 연구 역량을 중남미 시장에 각인시키는 계기가 될 것으로 보인다.
송소라 헬스인뉴스 기자 press@healthinnews.kr
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