[헬스인뉴스] 피트홉킨스 신드롬은 지적장애·호흡 이상·자폐 유사 행동을 동반하는 희귀 유전성 소아 뇌질환이다. 발생 빈도가 낮아 치료제 개발이 더딘 대표적인 미충족 의료 영역이다. JW중외제약이 이 질환을 포함한 희귀 유전성 소아 뇌질환을 겨냥한 신약 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구 결과를 처음으로 공개한다.

회사는 오는 6월 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열리는 '2026 세계 희귀의약품 총회(World Orphan Drug Congress USA 2026)'에 참가해 DDC-02 연구 성과를 발표한다고 14일 밝혔다.

JW중외제약 사옥 전경 <사진=JW중외제약 제공>
JW중외제약 사옥 전경 <사진=JW중외제약 제공>

DDC-02는 이들 질환에서 나타나는 Wnt 신호전달 저하에 주목해 설계된 경구용 소분자 화합물이다. Wnt 신호전달은 신경세포 발달과 시냅스 형성에 관여하는 경로로, 이 신호가 부족하면 신경 발달 이상으로 이어질 수 있다. JW중외제약은 자체 AI 기반 신약개발 플랫폼 '제이웨이브(JWave)'를 활용해 유전체 분석을 토대로 약효 기전을 규명하고 후보물질을 도출했다. 현재 다양한 안전성 평가를 진행 중이다.

이번 총회는 주요 제약·바이오 기업과 정부 규제기관, 환자단체, 투자자 등 희귀의약품 개발 생태계의 핵심 관계자들이 참여하는 글로벌 행사다. JW중외제약은 발표를 통해 기술제휴를 포함한 글로벌 협력 기회를 넓힌다는 계획이다.

JW중외제약 관계자는 "희귀질환 분야 전문가들과의 교류를 통해 다양한 협력 기회를 확대하고 신약 개발에 속도를 내겠다"고 말했다.

송소라 헬스인뉴스 기자 press@healthinnews.kr

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