바이오미(대표 윤상선)는 TMAU 치료 후보물질 BM109에 대해 미국 FDA로부터 임상시험계획(IND) 승인을 지난달 29일(현지시간) 받았다고 30일 밝혔다. 임상은 실제 환자를 대상으로 한 1/2a상으로 바로 진행되며, 예일대학교 스펜서 박사 연구팀과 플로리다주 메이요 클리닉 친드리스 박사 연구팀이 각각 임상 책임자를 맡는다.
TMAU는 체내 효소 결함으로 트리메틸아민(TMA)이 분해되지 않아, 호흡과 땀에서 강한 비린내가 나는 선천성 유전 희귀질환이다. 증상 자체는 생명을 위협하지 않지만, 사회적 고립과 극심한 심리적 고통으로 이어지는 경우가 많다. 현재까지 근본 치료제가 없어 저콜린 식이요법이나 항생제 처방에 의존하는 상황이다.
BM109는 바이오미가 발굴한 단일 균주 '파라코커스 아미노보란스'를 활용한 생균치료제(LBP)다. 체내에서 TMA와 질환 유발 물질 TMAO를 직접 분해하는 기전을 갖는다. 이미 지난해 5월 FDA로부터 TMAU 치료 목적의 희귀의약품(ODD)으로 지정받았다. 이번 임상은 일반적인 건강인 대상 1상을 거치지 않고 환자에게 바로 투여하는 방식을 택했다. 희귀질환 특성상 환자 수가 적고, 기존 치료 옵션이 없다는 점이 반영됐다.
바이오미는 BM109의 작용 기전을 망막질환에 국한하지 않고 확장하는 전략을 병행하고 있다. 중소벤처기업부 '스케일업팁스' 과제를 통해 뇌졸중을 적응증으로 하는 미국 FDA 임상 승인 절차도 진행 중이며, 중장기적으로 심혈관질환과 만성신장질환 시장까지 노린다.
윤상선 대표는 "TMAU로 고통받는 환자들에게 치료 가능성을 열어주는 것이 첫 목표"라며 "이번 임상 성과를 발판으로 뇌졸중과 심혈관질환 등 더 넓은 치료 영역으로 나아갈 것"이라고 말했다.
송소라 헬스인뉴스 기자 press@healthinnews.kr
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