JW중외제약은 6월 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 'World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)'에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 DDC-02의 비임상 연구성과와 글로벌 개발 전략을 발표했다.
DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질로, 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 것으로 나타났다. 이번 발표에서는 피트-홉킨스 증후군(PTHS)·취약 X 증후군(FXS)·레트 증후군(RTT) 등 서로 다른 유전적 원인을 가진 희귀 신경발달장애 동물모델에서 DDC-02가 저하된 인지·행동 기능을 정상 동물 수준으로 회복시키는 현상이 관찰된 결과가 소개됐다. 이는 DDC-02가 특정 유전적 원인에 국한되지 않고 인지·행동 기능 장애라는 공통 병태생리를 가진 복수의 희귀 신경발달장애에 적용될 수 있는 가능성을 시사한다.
특히 연구진이 주목한 것은 성체 동물에서의 결과다. 신경발달장애는 발달 초기에 형성된 신경회로 이상이 원인으로 증상이 고착된 뒤에는 기능 회복이 제한적일 것으로 여겨져 왔다. 그러나 이번 연구에서는 증상이 충분히 진행된 성체 동물모델에서도 인지·행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상이 관찰됐다. 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성이 가능함을 시사하는 결과다.
JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 하고 있다. 이후 취약 X 증후군과 레트 증후군을 포함한 다양한 희귀 신경발달장애로 적응증을 확대해 나갈 계획이다. 이번 콘퍼런스 기간 다수의 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자기관과 공동개발·기술이전을 포함한 협력 방안도 논의했다.
JW중외제약 관계자는 "DDC-02는 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 신경발달장애 모델에서 일관된 효능 관찰 결과를 확인한 후보물질"이라며 "향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자를 위한 새로운 치료 옵션으로 개발해 나갈 계획"이라고 말했다.
송소라 헬스인뉴스 기자 press@healthinnews.kr
송소라 기자
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